CRISPR基因組編輯多年來一直被大肆宣傳。但CRISPR技術的前景尚未實現。不過,這種情況可能會在未來幾年發生變化。基因組學的重大突破以及某些股票的潛在爆炸式增長可能即將到來。
多家公司正在使用CRISPR編輯人類基因組,試圖治療(甚至治癒)遺傳疾病。但CRISPR的用途不僅限於遺傳疾病。多家基因編輯公司還針對各種類型的癌症。特別是,CRISPR被用於開發嵌合抗原受體(CAR)T細胞療法,其中免疫細胞經過基因工程改造以攻擊特定腫瘤。並非每個投資者都想購買CRISPR基因編輯股票。這些股票往往風險高且波動性大。然而,對於不規避風險的積極投資者來說,以下是幾隻值得購買的CRISPR基因編輯股票。
Beam Therapeutics的堿基編輯方法具有多項優勢。這些優勢包括能夠精確瞄準特定基因序列並編輯基因,而不會產生意外後果,例如以比計劃更大的規模重新排列基因組。該公司正在評估四種處於1/2期臨床試驗階段的候選藥物,這些藥物針對的是罕見的遺傳疾病鐮狀細胞病、α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)和糖原累積病1a(GSD1a)以及T細胞白血病/淋巴瘤。
CRISPR Therapeutics是唯一一家專注於CRISPR的生物科技股票。該公司及其合作夥伴Vertex Pharmaceuticals (VRTX)於2023年12月獲得了美國監管機構對Casgevy的批准,用於治療鐮狀細胞病,並於2024年1月獲得了治療輸血依賴性β-地中海貧血的批准。
儘管所有CRISPR股票都有風險,但CRISPR Therapeutics的風險可以說比大多數股票都要小。該公司擁有強大的現金狀況,這主要歸功於與Vertex的合作,並且市場上有一款獲批產品。
Editas Medicine在使用CRISPR治療罕見遺傳性眼病方面處於領先地位。然而,在臨床試驗結果令人失望後,該公司最終放棄了這些努力。
但Editas仍然對主要候選藥物reni-cel(以前稱為EDIT-301)寄予厚望。該公司正在後期研究中評估該實驗療法作為鐮狀細胞病的治療方法,並在進行針對β-地中海貧血的早期研究。
該公司認為,reni-cel可能是治療鐮狀細胞病和β-地中海貧血的“一流”療法。到目前為止,臨床試驗的結果令人鼓舞。Editas還在繼續開發體內療法。不過,到目前為止,該公司還沒有將任何其他體內項目推進到臨床試驗階段。